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90%以上兩年無進展生存，新藥物拯救罕見白血病兒童

• by EVOMT
• 2017-06-22

　　這種藥物可以幫助一些孩子戰(zhàn)勝罕見白血病

　　研究人員報告說，癌癥藥物dasatinib顯示了治療由基因BCR-ABL(也稱為費城染色體)引起的兒童慢性骨髓性白血病(CML)新希望。

　　研究資深作者Dr. Lia Gore博士說："盡管在成人和兒童患者中都存在這種分子驅動因素BCR-ABL,但是兒童的表現卻不盡相同，兒科患者往往具有更大的侵襲性。她是科羅拉多大學癌癥中心血液惡性腫瘤項目的聯合主任。

　　Gore在大學新聞報道中說："我們了解到在科羅拉多兒童醫(yī)院治療的世界各地的兒童患者，患者病情控制良好，毒副作用小，能夠真正回歸正常的活動和日常生活。" .

　　Gore補充說："我們的一名長期治療患者現在在大學，由于她經歷的疾病，她決定去讀護理學校。"

　　慢性骨髓性白血病占全部兒童白血病的5%,美國每年約有150例。

　　大多數癌癥，包括CML,在成年人中更常見，因此在臨床試驗中很難滿足足夠的兒科癌癥患者。她說，這項最新的試驗是18個國家的80個醫(yī)療中心進行的針對CML兒科患者最大的前瞻性試驗。

　　在第二階段臨床試驗中的113名兒童患者中，75%的曾經治療失敗或不能忍受舊藥物伊馬替尼(Gleevec)的患者在開始使用dasatinib(Sprycel)治療48個月后無進展生存。

　　在新診斷的患者和以前未治療的患者中，超過90%的患者在48個月的治療中具有無進展生存期，研究作者說。

　　該研究已于星期一在美國芝加哥臨床腫瘤學會年會上公布。

　　dasatinib(達沙替尼)

　　達沙替尼是百時美施貴寶研發(fā)的口服抗癌藥，2006年在歐洲獲批，用于治療慢性髓性白血病以及Ph+的急性淋巴細胞白血病。2009年5月達沙替尼獲FDA批準，用于治療各期慢性髓細胞白血病(CML)、對包括甲磺酸伊馬替尼在內的治療方案耐藥或不能耐受的慢性髓細胞樣白血病，以及費城染色體陽性(Ph+)的急性淋巴細胞白血病(Ph+ALL)。2010年，FDA批準其擴大適應癥，用于治療費城染色體陽性慢性髓細胞白血病(Ph+CP-CML)。

　　2016年7月百時美的白血病藥物dasatinib(達沙替尼，商品名Sprycel)在擴大適應癥方面取得了新進展，有研究表明，該藥物具有治療卵巢癌的潛力。

　　2017,asco大會，研究人員報告說，癌癥藥物dasatinib顯示了治療由基因BCR-ABL(也稱為費城染色體)引起的兒童慢性骨髓性白血病(CML)新希望。